FDA propone un nuevo sistema para acelerar terapias personalizadas contra enfermedades raras
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La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) presentó una propuesta para agilizar la aprobación de medicamentos y terapias personalizadas dirigidas a enfermedades raras y difíciles de tratar. La iniciativa busca facilitar el acceso a tratamientos para pacientes que históricamente han tenido pocas opciones debido al bajo número de afectados.
El plan contempla una vía regulatoria especial que permitiría aprobar terapias diseñadas para grupos muy reducidos de pacientes, incluidas terapias genéticas, usando estudios limitados y evidencia científica sobre cómo actúan en la enfermedad. Después de la aprobación, se requeriría un monitoreo continuo y la entrega de datos adicionales sobre seguridad y efectividad.
Según la FDA, la medida fomentará la innovación y permitirá que los pacientes con enfermedades poco comunes reciban tratamientos más rápido, reduciendo los obstáculos que suelen enfrentar los desarrolladores de medicamentos cuando los ensayos clínicos tradicionales no son viables.
La agencia ha abierto un período de comentarios públicos antes de finalizar la normativa, buscando opiniones de médicos, pacientes y empresas farmacéuticas para ajustar el sistema y garantizar su eficacia y seguridad.
